国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED） 「筑波大学拠点・大学発医療系スタートアップ支援プログラム（シーズS1）」 の採択について ～世界初のWnt阻害薬の開発により、家族性大腸腺腫症患者に薬物治療という選択肢を～

　香川大学医学部の西山 成教授を研究開発代表者とする研究課題「抗体産生誘導 Wnt 阻害薬の開発」が、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「大学発医療系スタートアップ支援プログラム（シーズS1）」のうち、筑波大学拠点実施分に採択されました。本研究では、家族性大腸腺腫症（FAP）を主な対象として、抗体産生誘導型のWnt阻害薬候補KU-FAP001の実用化に向け、非臨床・CMC（製造・品質）・臨床開発に向けたスタートアップの準備を進めます。研究開発期間は2026年10月1日から2029年3月31日までの予定です。

採択事業で進める主な研究開発

・第三者機関による非臨床POCの検証
FAPモデルマウスを用いて、ポリープの数と大きさ、抗体価、関連指標等を評価し、第三者機関における非臨床POCの取得を目指します。

・製造・品質基盤の整備
品質規格および試験方法を整備するとともに、CDMOを選定し、製造・試験方法の技術移管を進めます。これにより、CDMOへの移管完了を目指します。

・非臨床安全性試験の準備
GLP安全性試験に用いる被験物質を製造し、その品質を確認することで、GLP試験へ供給できる状態を整えます。

・FIH試験用治験薬の製造
GMP管理下でFIH試験用治験薬を製造し、品質および安定性を評価することで、臨床試験用製剤の確保を進めます。

・FIH試験の準備
PMDA相談ならびに臨床専門家および生物統計家の助言を反映し、治験実施計画書の原案を作成します。これにより、実行可能な試験計画原案の完成を目指します。

研究開発体制

研究開発代表者 ： 香川大学 医学部 薬理学　教授　西山 成
研究課題名 ： 抗体産生誘導 Wnt 阻害薬の開発
採択枠 ： 筑波大学・大学発医療系スタートアップ支援プログラム（シーズS1）

用語解説

家族性大腸腺腫症（FAP）：APC遺伝子の病的変化などにより、大腸を中心に多数の腺腫が生じる遺伝性疾患。大腸がんの発症リスクが高く、継続的な検査・治療が必要となります。

Wntシグナル：細胞の増殖や分化、組織の維持に関わる細胞内シグナル伝達経路。FAPではこの経路の過剰な活性化がポリープ形成に深く関わります。

ATP6ap2：（プロ）レニン受容体とも呼ばれる分子で、Wntシグナルの調節にも関わります。研究グループはFAP病変での発現亢進に着目しています。

抗体産生誘導薬：標的分子の一部を利用して、患者さん自身の体内で標的に対する抗体の産生を促すことを目的とした医薬品の考え方です。

非臨床POC：動物モデルなどを用いて、治療の考え方（コンセプト）が成立する可能性を示すこと。

CMC／GLP／GMP：CMCは医薬品の化学・製造・品質管理、GLPは非臨床安全性試験の信頼性を確保する基準、GMPは医薬品を適切な品質で製造するための基準です。

FIH試験：開発候補品を初めてヒトに投与する臨床試験（First-in-Human試験）。

本発表について

本資料に記載したKU-FAP001は研究開発段階の候補品であり、有効性および安全性は確立していません。本発表は研究助成の採択と研究計画をお知らせするもので、特定の治療を推奨するものではありません。